01/什么是基因編輯？

02/CRISPR-Cas9是如何工作的？

圖2. 一個(gè)核苷酸插入的例子，涉及到閱讀框的改變，導(dǎo)致與正常情況不同的氨基酸形成，最后一個(gè)終止密碼子阻止了該蛋白質(zhì)更多氨基酸的形成。

03/基因敲除動(dòng)物：當(dāng)DNA的變化使蛋白質(zhì)失效時(shí)

04/敲入動(dòng)物：引入新的DNA鏈和新的基因

基因編輯的另一種選擇是利用DNA被Cas9切割時(shí)引入新的DNA鏈。這樣，細(xì)胞就可以通過一種稱為同源定向修復(fù)（HDR）的過程來整合這種新的遺傳物質(zhì)（圖1）。這允許有缺陷的DNA序列被功能性的DNA序列所取代，糾正基因使其再次發(fā)揮功能，或改變閱讀框以創(chuàng)建一個(gè)基因已失活的基因敲除動(dòng)物。此外，這項(xiàng)技術(shù)還可以將以前沒有的新基因插入到生物體的基因組中，稱為敲入（KI）或轉(zhuǎn)基因。

轉(zhuǎn)基因豬的一個(gè)例子是那些被插入U(xiǎn)PC1基因的豬，這種基因在這個(gè)物種中并不天然存在。這種基因使它們能夠更好地調(diào)節(jié)體溫，從而使它們更好地適應(yīng)低溫。因此，豬積累較少的皮下脂肪來維持體溫，這增加了瘦肉組織的百分比（圖3）。

圖3. 對(duì)6個(gè)月大的豬在低溫暴露0、2和4小時(shí)時(shí)拍攝紅外圖像。20公斤仔豬背膘厚度

05/堿基編輯器：基因編輯的精確工具

圖4. 使用堿基編輯器在基因組中產(chǎn)生點(diǎn)突變

所有基因編輯過的豬都一樣嗎？規(guī)范性法規(guī)vs.技術(shù)發(fā)展

對(duì)不同類型的基因編輯有技術(shù)上的了解是很重要的，因?yàn)檫m用或應(yīng)該適用的法規(guī)在每種情況下都是不同的。目前，世界上大多數(shù)立法都嚴(yán)格限制轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的使用及其產(chǎn)品的商業(yè)化。然而，在區(qū)分基因編輯動(dòng)物和轉(zhuǎn)基因動(dòng)物方面正在取得進(jìn)展，這可能導(dǎo)致不同的監(jiān)管。從技術(shù)上講，這兩種類型的基因修飾是完全不同的。

歐盟關(guān)于基因編輯植物產(chǎn)品的法規(guī)，即新基因組技術(shù)（NGT），已經(jīng)在審查中。這可能使這些植物免于監(jiān)管轉(zhuǎn)基因生物（轉(zhuǎn)基因生物）的法律。然而，迄今為止，基因編輯動(dòng)物仍然受制于轉(zhuǎn)基因生物立法，這限制了它們的發(fā)展和未來的商業(yè)化。